Il traguardo è stato possibile grazie a una intuizione di Luigi Naldini (direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon (Milano) per la terapia genica (Tiget). Nel 1996 aveva pensato di utilizzare il virus inattivato dell'Hiv come vettore per trasportare all'interno delle cellule il gene sano in modo da sostituire quello difettoso.
Il virus Hiv ha infatti la capacità di entrare facilmente nelle cellule, ed è questo che il ricercatore italiano ha pensato di sfruttare. Dai test di laboratorio si è poi passati alla clinica e ora 6 bambini, provenienti da tutto il mondo, dopo tre anni di trattamento stanno bene e mostrano significativi benefici. L'annuncio su Science, che ha pubblicato due lavori indipendenti entrambi firmati dal team del Tigem.
«Tre anni dopo l'inizio dei trial clinici – dichiara Naldini – i risultati ottenuti sui primi sei pazienti sono davvero incoraggianti: la terapia risulta non solo sicura, ma soprattutto efficace e in grado di cambiare la storia clinica di queste gravi malattie. È il coronamento di 15 anni di studi». E una soddisfazione anche per tutti gli italiani che con le loro donazioni hanno permesso alla Fondazione Telethon di investire 19 milioni di euro per le ricerche su queste due malattie rare.
